L'Agenzia europea del farmaco Ema ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea per Waskyra (etuvetidigene autotemcel), prima terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, rara e grave immunodeficienza genetica. Segni particolari: il trattamento è stato sviluppato grazie a decenni di ricerca "made in Italy"', condotti all'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano. L'ok degli esperti Ema è per «persone di età pari o superiore a 6 mesi con sindrome di Wiskott-Aldrich che presentano una mutazione nel gene Was», spiega l'agenzia Ue in una nota.
La terapia genica ex vivo messa a punto per questa rara malattia ereditaria è utilizzata per trattare «pazienti per i quali è appropriato un trapianto di cellule staminali emopoietiche, ma non è disponibile un donatore idoneo», continua l'ente regolatorio. Si tratta di un passo cruciale nel percorso del trattamento e Fondazione Telethon ha espresso soddisfazione per il traguardo raggiunto, che rappresenta una «nuova speranza» per i pazienti nati con la malattia. «Siamo orgogliosi che il lavoro iniziato nei nostri laboratori stia ora raggiungendo i pazienti europei, riaffermando il valore di un modello di ricerca che unisce scienza e cura - commenta Ilaria Villa, direttrice generale di Fondazione Telethon - Questo risultato conferma che anche la ricerca accademica, quando guidata da un forte senso di responsabilità verso i pazienti e condotta secondo standard industriali, può davvero cambiare la storia naturale delle malattie rare». Garantire «la disponibilità concreta delle terapie sul mercato è essenziale per dare una reale possibilità di trattamento alle famiglie - aggiunge Alessandro Aiuti, vicedirettore del SR-Tiget, primario di Immunoematologia pediatrica dell'Irccs Ospedale San Raffaele e ordinario di Pediatria all'università Vita-Salute San Raffaele - È nell'impatto che il nostro lavoro ha sulla vita delle persone che si trova il senso più profondo di fare ricerca scientifica». La terapia sarà disponibile per i pazienti all'Irccs ospedale San Raffaele, centro di eccellenza nella terapia genica per questa ed altre malattie, dove è stata condotta la fase di sperimentazione clinica.
