Cambia la cura delle sindromi mielodisplastiche, tumori del sangue poco conosciuti e caratterizzati da una insufficiente e alterata produzione di cellule da parte del midollo osseo. Aifa ha infatti approvato l’estensione della rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio di progressione molto basso, basso e intermedio. Il farmaco diventa quindi la terapia di prima linea per queste patologie, avendo dimostrato di ridurre significativamente il numero di trasfusioni a cui devono sottoporsi i pazienti.
Mielodisplasie, cambia il trattamento dell’anemia grave
08 Aprile 2024
Cosa sono le sindromi mielodisplastiche
“Le sindromi mielodisplastiche sono definite malattie clonali perché il loro sviluppo è dovuto a una singola cellula che, sfuggendo ai meccanismi di controllo, dà origine a cellule alterate nella forma e nella funzionalità – spiega Valeria Santini, Professore di Ematologia all’Università di Firenze, Responsabile Mds Unit dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze e Presidente del Comitato Scientifico Fisim (Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche) – La manifestazione clinica più frequente è costituita dall’anemia e, spesso, dalla necessità di trasfusioni di sangue, ma questi pazienti possono essere soggetti anche a infezioni ed emorragie. L’impatto sulla qualità di vita è enorme, soprattutto per le persone con anemia grave che devono recarsi in ospedale, in alcuni casi ogni settimana, per le trasfusioni”.
