L’Agenzia europea del farmaco Ema ha dato l’ok al rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea di Waskyra (etuvetidigene autotemcel), la prima terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara e grave immunodeficienza genetica. Il nuovo trattamento è frutto della ricerca made in Italy condotta dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano. L’ok degli esperti Ema è per «persone di età pari o superiore a 6 mesi con sindrome di Wiskott-Aldrich che presentano una mutazione nel gene Was», spiega l’agenzia Ue in una nota.
La terapia genica ex vivo messa a punto per questa rara malattia ereditaria è utilizzata per trattare «pazienti per i quali è appropriato un trapianto di cellule staminali emopoietiche, ma non è disponibile un donatore idoneo», continua l’Ema. Fondazione Telethon ha espresso soddisfazione per il traguardo raggiunto, che rappresenta una nuova speranza per i pazienti nati con la malattia. «Siamo orgogliosi che il lavoro iniziato nei nostri laboratori stia ora raggiungendo i pazienti europei, riaffermando il valore di un modello di ricerca che unisce scienza e cura - commenta Ilaria Villa, direttrice generale di Fondazione Telethon - Questo risultato conferma che anche la ricerca accademica, quando guidata da un forte senso di responsabilità verso i pazienti e condotta secondo standard industriali, può davvero cambiare la storia naturale delle malattie rare».
