Fondazione Telethon sbarca negli Stati Uniti con una nuova sfida che conferma l’eccellenza della ricerca made in Italy. La FDA americana (Food and Drug Administration) ha infatti approvato Waskyra, una terapia genica ex vivo destinata ai pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica.
L’approvazione da parte della FDA segue il parere positivo del CHMP dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per la stessa terapia, arrivato poche settimane fa, e conferma l’efficacia di un modello diventato unico al mondo.
Fondazione Telethon è di fatto la prima organizzazione non profit ad aver completato con successo lo sviluppo di una terapia genica, portandola dalla ricerca di laboratorio fino, oggi, all’approvazione regolatoria negli Stati Uniti. È un traguardo importante che dà seguito al percorso iniziato nel 2023, quando la Fondazione ha assunto la responsabilità della produzione e distribuzione nell’Unione Europea di un’altra terapia genica (per il trattamento dell’ADA-SCID, la malattia dei cosiddetti «bimbi bolla»).
Questa decisione ha dato il via a un modello non profit che garantisce ai pazienti l’accesso a terapie avanzate in quei casi in cui l’industria farmaceutica ed il mercato si ritirano per l’impossibilità di vedere adeguatamente remunerato il loro investimento.
