Una terapia mirata per l’angioedema ereditario (Hae), la prima che agisce a livello dell’Rna, è da oggi disponibile in Europa. La Commissione Europea ha infatti concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di donidalorsen, farmaco per la prevenzione degli attacchi acuti della malattia negli adulti e negli adolescenti sopra i 12 anni, facendo seguito al parere positivo dal Committee for Medicinal Products for Human Use dell’agenzia del farmaco europea (Ema).
Cos’è l’angioedema ereditario
L’Hae è una malattia genetica che causa episodi imprevedibili di gonfiore che possono interessare gli arti, il viso, l’addome, gli organi genitali e la laringe. Circa il 50% dei pazienti presenta i primi sintomi entro i 10 anni di età, e la quasi totalità sperimenta il primo attacco entro i 18 anni. La malattia, inoltre, è spesso accompagnata da problemi di ansia e depressione, legati alla sua natura imprevedibile e collegati alla frequenza e alla gravità degli episodi di gonfiore. “L’angioedema ereditario colpisce i pazienti sia sul piano fisico che psicologico, con sintomi che possono minare fortemente la qualità di vita – ricorda Mauro Cancian, Responsabile dell’unità di Allergologia presso l’Azienda Ospedale Università di Padova, Presidente del network italiano per l’angioedema Itaca e chair dell'Angioedema Working Group dell'Eaaci.
