Una buona notizia per i pazienti con Emofilia B: per la prima volta il fattore IX, la proteina che manca e che causa la malattia, può essere ‘riacceso’ grazie a una terapia genica. La terapia è stata appena approvata dall’AIFA e la prima somministrazione in Italia si è svolta oggi al Centro Emofilia del Policlinico di Milano, struttura di riferimento nazionale e internazionale per le malattie emorragiche congenite e i disturbi della coagulazione.Una tappa storica per la malattia.
La prima terapia genica approvata per questa patologia si chiama HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) ed è la prima terapia genica somministrata in una sola infusione, indicata per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito del Fattore IX della coagulazione) senza storia di inibitori del fattore FIX che può avere un impatto significativo nella qualità di vita dei pazienti.
Un passo importante
“Questo risultato rappresenta un passo importante nell’evoluzione della gestione dell’emofilia B” commenta la professoressa Flora Peyvandi, direttrice della SC Medicina Interna - Emostasi e Trombosi del Policlinico, dove è attivo anche il Centro di riferimento per l'emofilia e la trombosi Angelo Bianchi Bonomi. “Per la prima volta nel nostro centro identificato come centro di riferimento della regione Lombardia per la Rete Malattie Emorragiche Congenite (MEC), abbiamo a disposizione una terapia genica somministrata in una unica infusione che può consentire ai pazienti di produrre autonomamente il Fattore IX, riducendo così la necessità di infusioni regolari e l’impatto della malattia sulla loro quotidianità, offrendo nuove prospettive per migliorare la qualità della vita dei pazienti”.
