Un evento storico per la sanità del Lazio. Al Policlinico Gemelli di Roma è stato trattato con la terapia genica un paziente affetto da emofilia A, la forma più grave della malattia ereditaria che impedisce al sangue di coagulare correttamente. È il primo caso nella Regione e uno dei primissimi in Italia. Il trattamento potrebbe consentire al giovane, 29 anni, di vivere senza più infusioni periodiche di fattore VIII e senza il rischio continuo di emorragie.
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a cura della cronaca di Roma
La malattia e la rivoluzione terapeutica
L’emofilia A è una patologia genetica rara che colpisce circa un uomo ogni 5.000 nati. È causata da una carenza del fattore VIII, una proteina fondamentale per la coagulazione. Finora i pazienti dovevano sottoporsi a iniezioni regolari del fattore mancante, con un forte impatto sulla vita quotidiana.
