Questa mattina, al Centro Emofilia del Policlinico di Milano, la prima terapia genica approvata per l'emofilia B (etranacogene dezaparvovec) è stata somministrata ad un paziente italiano.
La terapia, con una unica infusione endovena, permette al fegato di produrre il fattore della coagulazione carente nella malattia liberando dai trattamenti ripetuti e da necessità di trasfusioni.
"E' un passo importante nella gestione dell'emofilia B", commenta Flora Peyvandi, direttrice della struttura complessa di Medicina Interna - Emostasi e Trombosi del Policlinico.
La terapia genica per l'emofilia B 'etranacogene dezaparvovec' è stata da poco autorizzata dall'Agenzia Italiana del Farmaco ed è quindi erogabile attraverso il Servizio sanitario nazionale.
Sfrutta un virus reso innocuo, per portare all'interno delle cellule del fegato il gene responsabile della produzione del fattore della coagulazione IX.
