Al San Matteo di Pavia due giovani ragazze italiane, ventenni, rispettivamente affette da β-talassemia major e anemia falciforme grave, hanno ricevuto per la prima volta in Italia e in Europa, al di fuori di sperimentazioni cliniche, la terapia genica avanzata "Casgevy".
Il trattamento innovativo rappresenta una svolta nella cura delle emoglobinopatie, malattie genetiche gravi e invalidanti.
La β-talassemia e l'anemia falciforme sono gravi emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina.
La nuova terapia "Casgevy" agisce attraverso un approccio innovativo di "editing genetico ex vivo" delle cellule staminali ematopoietiche autologhe, per riattivare la produzione di emoglobina fetale e compensare il difetto genetico.
Il processo terapeutico prevede la raccolta delle cellule staminali del paziente tramite aferesi.
