Due ragazze italiane, ventenni, affette rispettivamente da β-talassemia major e anemia falciforme grave, hanno ricevuto all'ospedale San Matteo di Pavia una nuova terapia genica avanzata denominata "Casgevy". Si tratta di una prima volta assoluta in Italia e in Europa: il trattamento innovativo rappresenta infatti una svolta nella cura delle emoglobinopatie, malattie genetiche gravi e invalidanti (tra cui proprio le due da cui le due giovani sono affette).
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Marco Zecca, direttore dell'Oncoematologia Pediatrica del San Matteo, ha commentato la notizia spiegando: «I dati clinici disponibili mostrano remissioni prolungate e un potenziale effetto curativo in oltre il 90% dei pazienti trattati nelle sperimentazioni cliniche, segnando una svolta nella gestione delle emoglobinopatie». Cesare Perotti, direttore del Servizio Immunotrasfusionale, aggiunge: «La raccolta delle cellule staminali emopoietiche è stata particolarmente sfidante e complessa, soprattutto per la paziente con anemia falciforme, perché sono state necessarie diverse procedure per raggiungere il numero di cellule staminali autologhe necessario».
