深掘り世界で期待の遺伝子治療、中国女児死亡、欠けていた「チェック機能」サンフランシスコ=市野塊印刷するメールでシェアするFacebookでシェアするXでシェアするはてなブックマークでシェアする

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中国・上海交通大学の病院で実施された遺伝子治療によって、超希少疾患の6歳の女児が死亡したと米科学誌サイエンスなどが報じた。いま、世界では患者1人に合わせて治療法を設計する「個別化医療」に注目が集まり、今回の事案もそれにあたる。チャンスが少ない超希少疾患の薬の開発は患者と家族の期待が大きくなるからこそ、安全性を客観的に評価する「チェック機能」が不可欠なはずだった。中国で遺伝子治療の6歳女児が死亡 安全性軽視か、米報道を受け調査 超希少疾患は、薬の開発が難しく、根本的な治療が難しい。さらに、患者数が少ないために開発コストの回収も難しく、企業としても開発に乗り出しにくい。 しかし、病気の原因となっている本人特有の遺伝子を書き換える「ゲノム編集」なら、個別の患者に合わせて治療できる可能性がある。ただ、書き換えるために必要なものをどうやって細胞内に運ぶか、患者ごとに設計する必要があり、どうしても高額になる。そのため費用をどう負担していくのかも課題となっている。米国では成功例、第三者の関与に差も チェック機能という点では…この記事は有料記事です。残り1076文字有料会員になると続きをお読みいただけます。※無料期間中に解約した場合、料金はかかりませんこの記事を書いた人市野塊サンフランシスコ支局専門・関心分野気候変動・環境、医療、テクノロジー関連トピック・ジャンルジャンル印刷するメールでシェアするFacebookでシェアするXでシェアするはてなブックマークでシェアする