| 30 Giugno 2026 18:02 |
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(Adnkronos) – Si rafforza il percorso di Explorare, iniziativa avviata nel 2022 da Cencora Italy e Ispor Italy – Rome Chapter per analizzare e migliorare i meccanismi di accesso ai farmaci per le malattie rare in Italia. L’iniziativa, diventata un punto di riferimento nel dibattito nazionale sulle politiche del farmaco in ambito malattie rare, nell’edizione 4.0 si è concentrata su 3 principali assset. “Nel tempo, Explorare si è evoluto progressivamente – spiega Fulvio Luccini, Senior Director Market Access Cencora e membro del Direttivo di Explorare – ampliando il proprio perimetro di analisi, approfondendo dimensioni cliniche, economiche e organizzative attraverso un approccio più strutturato e soprattutto capace di integrare dati, metodologie e proposte operative a supporto dei processi decisionali”.
La nuova edizione – informa una nota – si inserisce in un contesto normativo segnato dall’evoluzione dei framework valutativi europei e nazionali, dall’attuazione della Legge 175/2021 e del Piano nazionale malattie rare 2023–2026 e dai più recenti aggiornamenti dei criteri di innovatività. Quest’anno il progetto si è articolato in tre ambiti di lavoro principali, strettamente interconnessi. Il primo ha analizzato gli studi clinici pivotali a supporto dei farmaci per malattie rare, evidenziando come, pur in presenza di disegni adattati ai vincoli strutturali della rarità, la metodologia adottata risulti nella maggior parte dei casi sostanzialmente corretta. Emergono inoltre approcci alternativi alla randomizzazione classica, come l’utilizzo di controlli esterni, che rappresentano strumenti utili per ridurre l’incertezza decisionale nei contesti a bassa prevalenza. “Alle persone con malattia rara va garantito un sostegno concreto per accedere alle migliori cure disponibili, come previsto dal nostro ordinamento – sottolinea Annalisa Scopinaro, presidente Uniamo-Federazione italiana malattie rare – Iniziative come Explorare puntano a rendere più trasparenti i complessi meccanismi di accesso alle terapie e a promuovere il coinvolgimento precoce dei pazienti nella ricerca, per identificare con precisione i bisogni clinici e assistenziali. È altresì necessario valutare in che misura l’introduzione di nuove opzioni terapeutiche possa contribuire a ridurre o azzerare i costi indiretti, generando benefici tangibili sia per le famiglie sia per il sistema”.
