Un’Italia che ha fatto molti passi avanti, ma che deve ancora colmare lacune fondamentali: l’undicesima edizione del Rapporto MonitoRare fotografa lo stato dell’arte sulle malattie rare in Italia facendo emergere un quadro fatto di luci e ombre: da un lato, risultati importanti grazie all’impegno di istituzioni, operatori e associazioni; dall’altro, ritardi legislativi, disparità territoriali e fragilità strutturali che rallentano il percorso verso un sistema più equo ed efficiente. Il nuovo Rapporto è stato presentato oggi a Roma, alla presenza di numerosi rappresentanti istituzionali, autorevoli componenti della comunità scientifica e delle Associazioni.
Car-T: in 5 anni trattati 1.800 pazienti con tumori del sangue e il 50% guarisce
DI IRMA D'ARIA
Quanti sono i malati rari in Italia
Secondo gli ultimi dati, il numero complessivo di persone con malattia rara in Italia sarebbe di conseguenza compreso fra i 2,1 e i 3,5 milioni di persone. La stima del numero di persone con malattia rara esenti e viventi a fine 2023 è compresa fra le 585.000 unità e le 738.000 unità. Il gruppo più presente è quello delle “Malattie del sistema nervoso centrale e periferico” con il 15,2%, seguito dal gruppo “Malformazioni congenite, cromosomopatie e sindromi genetiche” con il 14,1% e dal gruppo “Malattie del sangue e degli organi ematopoietici” con il 13,6%. Tutti gli altri gruppi di patologie fanno registrare un peso percentuale sul totale minore del 10%. Molto significative le differenze per età: nei bambini/ragazzi il 40% delle malattie rare sono ascrivibili al gruppo delle “Malformazioni congenite, cromosomopatie e sindromi genetiche”, il cui peso percentuale si riduce al 9,1% negli adulti per i quali la classe modale risulta, invece, essere il gruppo delle “Malattie del sistema nervoso centrale e periferico”.
