| 15 Giugno 2026 16:02 |
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(Adnkronos) – Dalla gestione della malattia alla possibilità di una vita più normale. Sono le nuove opportunità che si aprono per le persone con emoglobinuria parossistica notturna (Epn) – rara patologia del sangue che si stima colpisca 3-5 pazienti ogni milione di abitanti – alla luce dei dati presentati al congresso dell’European Hematology Association (Eha), recentemente concluso a Stoccolma. I nuovi risultati – informa una nota – confermano, nel lungo periodo, quanto già osservato con iptacopan, la prima monoterapia orale disponibile anche in Italia, evidenziando un miglioramento clinico duraturo, con livelli di emoglobina che raggiungono e si mantengono nella norma (≥12 g/dL) anche fino a 6 anni di trattamento, con un impatto concreto sulla qualità di vita dei pazienti. A un anno dalla rimborsabilità nel nostro Paese, questi dati “rafforzano” il ruolo della monoterapia orale nel rispondere a bisogni clinici ancora non completamente soddisfatti.
“In Italia si stima che circa 500 pazienti convivano con emoglobinuria parossistica notturna. È una patologia del sangue estremamente complessa da gestire, che impatta fortemente sul benessere fisico ed emotivo dei pazienti”, spiega Antonio Risitano, presidente dell’International Pnh Interest Group, e direttore dell’Uoc di Ematologia e Trapianto dell’Aorn Moscati di Avellino. “Si tratta di una malattia del midollo osseo, che non è di tipo tumorale. Nei pazienti si osserva che il funzionamento del midollo osseo è difettoso sia dal punto di vista quantitativo (vengono prodotte meno cellule del sangue, globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) che da quello qualitativo (gran parte delle cellule prodotte sono ‘difettose’). A causa di questo ‘difetto’ i globuli rossi circolanti si distruggono spontaneamente nel sangue, attraverso un meccanismo di emolisi. Ne deriva un’anemia più o meno severa, che spesso richiede trasfusioni ripetute, e che impatta negativamente sulla qualità della vita dei pazienti. Il difetto delle cellule del sangue – aggiunge – è alla base anche di un’altra possibile manifestazione della malattia: la tendenza alla trombosi, che può determinare complicanze molto severe, talvolta anche mortali”.
