Si chiama emoglobinuria parossistica notturna ed è una patologia «difficile» come il suo nome. Molto rara: si stima che interessi circa 10-20 persone su un milione e che i malati in Italia siano poco più di un migliaio. È difficile da individuare: ci vogliono, infatti, in media due anni per ottenere una diagnosi. Ed è molto difficile da curare: è una malattia cronica, per la quale esistono dei farmaci che però non controllano in modo ottimale i sintomi debilitanti e lasciano circa un terzo dei pazienti dipendenti da trasfusioni di sangue. È in questo contesto che s'inserisce una nuova terapia (iptacopan) ora approvata dall'Agenzia Italiana del Farmaco e dunque disponibile tramite Sistema sanitario per i pazienti nel nostro Paese.