Dalla scoperta in laboratorio alla sperimentazione clinica su larga scala, fino alla creazione di modelli di monitoraggio e assistenza che sono presi come riferimento a livello internazionale. L’Italia sale in cattedra nella ricerca e nella cura della distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica rara, caratterizzata da progressiva atrofia e debolezza muscolare. Il simbolo di questo successo è givinostat, un farmaco che agisce in maniera diversa da quelli attualmente usati nel nostro paese: rallenta il processo che porta la sostituzione del tessuto muscolare con quello fibrotico, stimolando così anche la rigenerazione.
Un’innovatività riconosciuta anche dall’Agenzia Italiana del Farmaco che ne ha approvato la rimborsabilità per i pazienti in grado di camminare a partire dai 6 anni.
Distrofia di Duchenne, un veicolo intelligente porta i farmaci dove servono
08 Aprile 2026
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