Dalla scoperta in laboratorio alla sperimentazione clinica su larga scala, fino alla creazione di modelli di monitoraggio e assistenza che sono presi come riferimento a livello internazionale. L’Italia sale in cattedra nella ricerca e nella cura della distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica rara, caratterizzata da progressiva atrofia e debolezza muscolare. Il simbolo di questo successo è givinostat, un farmaco che agisce in maniera diversa da quelli attualmente usati nel nostro paese: rallenta il processo che porta la sostituzione del tessuto muscolare con quello fibrotico, stimolando così anche la rigenerazione.
Un’innovatività riconosciuta anche dall’Agenzia Italiana del Farmaco che ne ha approvato la rimborsabilità per i pazienti in grado di camminare a partire dai 6 anni.
Distrofia di Duchenne, un veicolo intelligente porta i farmaci dove servono
Una ricerca che parla italiano
Givinostat è nato dalla collaborazione tra Italfarmaco - azienda multinazionale italiana nei cui laboratori milanesi è stato scoperto e sviluppato -, ricercatori accademici e associazioni come Telethon, e Parent Project, associazione di pazienti. Per arrivare al prodotto ci sono voluti oltre 12 anni, in linea con il tempo medio necessario per lo sviluppo di un farmaco. L’azienda italiana e il network di eccellenza dei centri che lavorano su questa malattia hanno fatto sì che l'Italia sia stato il paese europeo con il maggior numero di pazienti inclusi negli studi clinici. “Un’opportunità importante perché le famiglie italiane hanno potuto partecipare alle sperimentazioni prima, e ai programmi di accesso precoce poi.
