Una piattaforma nanotecnologica capace di trasportare farmaci direttamente nelle cellule muscolari, proteggendoli e rendendoli così più efficaci. È questa la nuova frontiera della medicina di precisione nelle distrofie muscolari, come quella di Duchenne, sviluppata in ambito accademico e oggi sempre più vicina a possibili applicazioni cliniche. “Abbiamo iniziato cercando di rallentare la degenerazione muscolare, promuovendo la rigenerazione e riducendo infiammazione e fibrosi”, spiega Francesco Millozzi, attualmente ricercatore del Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Roma. “Poi è diventato chiaro che serviva un salto di qualità: non solo proteggere e preservare il muscolo danneggiato, ma intervenire a monte correggendo il difetto genico”. Il lavoro, svolto nel laboratorio diretto da Daniela Palacios, del Consiglio Nazionale delle Ricerche e Università Cattolica del Sacro Cuore a Roma, e in collaborazione con i laboratori diretti da Alvaro Somoza presso IMDEA Nanociencia a Madrid, e Jean-Jacques Toulmè dell’Università di Bordeaux, è stato pubblicato su Nature Communication.

Mini cervelli in laboratorio, la nuova frontiera della ricerca sulle malattie rare

17 Marzo 2026

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