In Giappone è stata approvata, in modo condizionato e limitato, una terapia sperimentale che si basa sull'impiego di cellule staminali pluripotenti indotte (ips) per il trattamento della malattia di Parkinson, con l'obiettivo di sostituire parte dei neuroni dopaminergici persi e contribuire al miglioramento dei sintomi motori.
Sebbene i risultati disponibili finora siano incoraggianti, la Società Italiana Parkinson e Fondazione Limpe per il Parkinson Ets invitano a interpretare i dati con cautela: le evidenze disponibili sono ancora preliminari e riguardano un numero molto ristretto di pazienti.
Il trattamento, chiamato raguneprocel, può essere infatti utilizzato solo in pazienti selezionati all'interno del sistema sanitario giapponese e per un periodo di tempo limitato. Al momento, la terapia non è disponibile in Europa né in altri Paesi. "Nel principale studio pubblicato, solo sette pazienti sono stati seguiti per 24 mesi dopo il trapianto cellulare -, spiega Giovanni Fabbrini, presidente della Società Italiana Parkinson -. I dati mostrano l'assenza di eventi avversi gravi correlati alla terapia, segnali di produzione di dopamina da parte delle cellule trapiantate e un miglioramento di alcuni sintomi motori in alcuni dei pazienti trattati. Si tratta però di studi di piccole dimensioni, non progettati per dimostrare in modo definitivo l'efficacia clinica della terapia". "Inoltre - prosegue il neurologo - anche i pazienti trattati continueranno verosimilmente ad assumere farmaci come la levodopa, che rimane la terapia di riferimento per il controllo dei sintomi".
