Una decisione molto attesa da oltre 1.500 famiglie italiane: quelle colpite dalla fibrosi cistica e ancora escluse dall’accesso al primo trattamento in grado di rallentare la malattia e migliorare significativamente la qualità di vita. Parliamo del sì della Commissione Scientifica ed Economica dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ad ampliare il numero di pazienti che potranno beneficiare del medicinale commercialmente noto come Kaftrio (combinazione di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). L’Aifa ha acceso il semaforo verde anche per un altro farmaco della stessa classe: Alyftrek (combinazione di vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), che allarga ulteriormente la platea di malati trattabili.
Cos’è la fibrosi cistica e come agiscono i nuovi farmaci
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara progressiva caratterizzata da una eccessiva produzione di muco molto denso che chiude i bronchi, rendendo difficoltosa la respirazione e portando a infezioni respiratorie ripetute, e che ostruisce il pancreas, impedendo la corretta digestione e assimilazione del cibo.
Entrambi i farmaci sono modulatori della proteina Cftr, difettosa o assente in chi presenta questa malattia. Si conoscono oltre 2mila mutazioni che possono interessare il gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) e che sono responsabili di forme diverse della fibrosi cistica.
