CAGLIARI - Passi avanti nella lotta alla fibrosi cistica pediatrica.
Cinque piccoli pazienti dell'Arnas Brotzu di Cagliari, di età compresa tra i 2 e i 3 anni, sono stati tra i primi in Italia ad accedere, da novembre 2025, alla terapia combinata con Ivacaftor/Tezacaftor/Elezacaftor + Ivacaftor, farmaci innovativi che agiscono direttamente sulla causa della malattia e non soltanto sui sintomi.
La svolta è stata resa possibile dalla recente autorizzazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco, in vigore dal 7 agosto 2025, che estende l'utilizzo dei modulatori della proteina Cftr anche ai bambini dai 2 anni in su, portatori di specifiche mutazioni genetiche. Questa possibilità rende possibile intervenire precocemente e quindi agire quando l'apparato respiratorio è ancora integro, prevenendo le infezioni ricorrenti e l'infiammazione cronica che nel tempo compromettono la funzione polmonare.
"Iniziare questa terapia a due anni vuol dire cambiare completamente la storia naturale della fibrosi cistica e riscrivere il futuro di questi bambini", sottolineano Giuseppe Masnata, Direttore della struttura di Pediatria dell'Arnas Brotzu, e Daniela Manunza, responsabile del centro regionale per la fibrosicistica.
