HomeMilanoCronacaTerapie per malati ancora senza farmaci efficaciUn investimento di oltre 3,4 milioni di euro su nove progetti, ma ce n’è uno sul quale, "con una...I Ciclamini della ricerca sono il simbolo della Fondazione FfcRicevi le notizie de Il Giorno su GoogleSeguiciUn investimento di oltre 3,4 milioni di euro su nove progetti, ma ce n’è uno sul quale, "con una scelta strategica precisa, abbiamo concentrato una parte importante delle risorse", spiega Carlo Castellani, direttore scientifico della Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica che in occasione della giornata dedicata a questa patologia genetica, che rende le secrezioni dense e viscose danneggiando in primis i polmoni ma anche altri organi, ha presentato la sua 24esima campagna nazionale, con il 14 esimo Charity Bike Tour e i ciclamini che a ottobre torneranno nelle piazze per raccogliere donazioni e fornire, attraverso i volontari, informazioni sulla malattia.
Lo studio internazionale in questione, che coinvolgerà ricercatori del Tigem di Pozzuoli, delle università di Rochester e dell’Alabama negli Usa e di Utrecht in Olanda si chiama “Restart-Cftr” e si concentra sulle "mutazioni stop". Sono variazioni del gene Cftr – che quando è alterato o assente provoca la malattia – che funzionano come un “punto” che tronca nel posto sbagliato le istruzioni utilizzate dalle cellule per produrre la proteina Cftr. E mentre negli ultimi anni nuove terapie con i "farmaci modulatori" hanno rivoluzionato il trattamento della fibrosi cistica, per i malati con mutazioni stop questi non funzionano. L’obiettivo di Restart-Cftr è agire sul difetto in questi casi utilizzando molecole di Rna progettate per consentire alle cellule di “superare” il segnale di arresto; e portarle nelle vie respiratorie, dove la malattia provoca i danni più gravi.
