Roma, 18 giu. (Adnkronos Salute) - "La talassemia e l'anemia falciforme sono due malattie genetiche del sangue. Oggi disponiamo di diverse strategie per affrontarle. La prima è rappresentata dalle terapie mediche di supporto, che mirano, da un lato, a correggere l'anemia attraverso le trasfusioni e, dall'altro, a ridurre gli episodi acuti e le complicanze dell'anemia falciforme. Fino a oggi, l'unica terapia consolidata con la potenzialità di portare a una guarigione completa e definitiva era il trapianto allogenico di midollo osseo. Si tratta di un trattamento efficace, supportato da un'esperienza di oltre quarant'anni, che presenta però un limite importante: la necessità di disporre di un donatore compatibile. Per questo motivo, non tutti i pazienti affetti da talassemia o anemia falciforme hanno potuto beneficiare del trapianto. Fortunatamente, negli ultimi anni si è resa disponibile una procedura estremamente avanzata: la terapia genica. Questa tecnica consente di partire direttamente dalle cellule del paziente, prelevarle e correggerle in laboratorio, rendendole nuovamente capaci di funzionare in modo adeguato e di produrre emoglobina corretta". Sono le parole di Marco Zecca, direttore della Sc Oncoematologia pediatrica della Fondazione Irccs Policlinico San Matteo di Pavia. Nel 2025, Zecca è stato tra i primi specialisti in Europa e in Italia a trattare con una nuova terapia genica due giovani pazienti, entrambe ventenni: una affetta da anemia falciforme e l'altra da talassemia.