L’editing del genoma è efficace anche nei bambini più piccoli. Due studi internazionali riportati in un articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine dimostrano che la terapia basata sulla tecnologia CRISPR-Cas9, la cosiddetta forbice molecolare, elimina la necessità di trasfusioni nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e previene le crisi vaso-occlusive nei bambini con anemia falciforme. Le ricerche, di cui l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è tra i principali centri di arruolamento, estendono ai pazienti tra i 5 e gli 11 anni i risultati già ottenuti negli adolescenti e nei giovani adulti. «L'estensione dell'efficacia della terapia ai bambini più piccoli rappresenta un passaggio importante, perché consente di intervenire prima che la malattia provochi danni, anche irreversibili, agli organi» spiega Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù e coordinatore internazionale dei 2 studi.
La talassemia e l’anemia falciforme sono le due malattie ereditarie del sangue più diffuse al mondo. Entrambe sono causate da mutazioni dei geni coinvolti nella produzione dell’emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nell’organismo.
