Una terapia CAR-T ha indotto la remissione completa e duratura di tre gravi malattie autoimmuni in una paziente, aprendo nuove prospettive terapeutiche: è il risultato di un caso clinico guidato da Fabian Muller dell'University Hospital di Erlangen (Germania), pubblicato sulla rivista Med. Dopo oltre dieci anni di malattia e numerosi trattamenti inefficaci, la paziente è rimasta libera da terapia per un anno, con normalizzazione dei parametri ematici e significativo miglioramento della qualità di vita. Il caso riguarda una donna di 47 anni affetta da anemia emolitica autoimmune, trombocitopenia immune e sindrome da anticorpi antifosfolipidi, tre patologie caratterizzate da una disfunzione del sistema immunitario.
Dall’oncologia al trattamento delle mattie autoimmuni
Nonostante nove linee di trattamento, tra cui anticorpi, steroidi e farmaci immunosoppressori, la paziente continuava a necessitare trasfusioni quotidiane e terapia anticoagulante permanente. Il team ha quindi applicato la terapia CAR-T, una strategia basata sulla modifica genetica delle cellule T del paziente per riconoscere e distruggere cellule bersaglio, già utilizzata in oncologia. In questo caso, le cellule sono state ingegnerizzate per colpire la proteina CD19 presente sulle cellule B, responsabili della produzione di anticorpi.
