Una singola infusione di cellule immunitarie ingegnerizzate è bastata per riportare alla normalità una paziente affetta da una combinazione rarissima e potenzialmente letale di tre malattie autoimmuni.
È quanto emerge da un report pubblicato su Nature che cita uno studio firmato da un team di medici tedeschi guidati dall’ematologo Fabian Müller dell’Ospedale Universitario di Erlangen.
La donna, 47 anni al momento del trattamento, non presenterebbe più sintomi dopo la terapia, nonostante in precedenza avesse affrontato senza successo nove diversi approcci terapeutici. Le sue condizioni erano ormai critiche: impossibilitata a lavorare, costretta spesso a letto per settimane, e con una malattia che – come sottolinea Müller – era diventata «completamente fuori controllo» e «pericolosa per la vita».
Il caso ha attirato l’attenzione anche di Carl June, immunologo della University of Pennsylvania e tra i pionieri delle terapie cellulari CAR-T, già utilizzate in oncologia. Senza questo intervento, osserva June, la qualità di vita della paziente sarebbe stata «terribile, ammesso che fosse ancora viva».
Alla base della triplice patologia c’era un’anomalia nei linfociti B, cellule del sistema immunitario responsabili della produzione di anticorpi. Nel caso della paziente, questi attaccavano erroneamente l’organismo su più fronti: i globuli rossi, causando anemia emolitica autoimmune; le piastrine, provocando trombocitopenia; e alcune proteine legate ai lipidi, determinando una sindrome da antifosfolipidi.
