Sviluppare banche dati dedicate al consumo, all’accesso e alla regolamentazione dei farmaci per le malattie rare. Condurre revisioni sistematiche della letteratura scientifica, ricerche bibliografiche e analisi desk. E ancora: mettere a punto modelli di valutazione quantitativi, con particolare attenzione agli impatti economici e sociali. Ultimo, ma non per importanza, svolgere indagini per raccogliere la voce diretta delle persone con malattie rare e dei professionisti sanitari. Sono gli step previsti dal nuovo progetto di ricerca “MonitoRare - Focus Farmaci per Malattie Rare e Screening Neonatale”, lanciato da Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare in collaborazione con Crea Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità), che condurrà lo studio.
Ricerca veloce, accesso lento: la nuova sfida delle malattie rare in Italia
DI IRMA D'ARIA
Il progetto MonitoRare
L’iniziativa (realizzata con il contributo non condizionato di Alexion Pharma Italy, Takeda Italia, Sanofi Italy e Roche Pharma Italy) vuole approfondire gli aspetti economici, organizzativi e sociali che influenzano la vita dei “pazienti rari” al fine di migliorare le politiche di accesso ai farmaci e ai servizi essenziali. Il risultato sarà una pubblicazione che confluirà nel “Rapporto MonitoRare”, il documento annuale sullo stato dell’arte delle politiche e dei servizi dedicati alle malattie rare in Italia.
