Quindici pazienti. Trattati con un’unica infusione. E’ vero che una rondine non fa primavera e non bisogna lasciarsi andare a voli pindarici. Ma certo, se il buongiorno si vede dal mattino, si può sperare che in futuro grazie alla terapia genica potremo curare i casi più complessi di alterazioni dei grassi nel sangue, come ad esempio accade per chi soffre di ipercolesterolemia omozigote e rischia l’infarto già in giovanissima età, perché ha valori di colesterolo LDL altissimi. Il tutto, agendo all’origine. Cambiando il percorso invisibile che all’interno dell’organismo porta ad aumentare i valori di colesterolo-LDL e trigliceridi nel sangue, amplificando in generale il rischio di infarti, ictus ed altri problemi vascolari.
Sicurezza da monitorare
A far sperare in una vera e propria rivoluzione (peraltro ancora lontana, con profili di sicurezza da monitorare e sicuramente per pochi se tutto sarà confermato) della prevenzione sono i risultati del primo studio di Fase 1 sull’uomo che ha valutato un'infusione singola di una terapia sperimentale CRISPR-Cas9 mirata ad una specifica proteina, chiamata ANGPTL3. Il trattamento, nel breve termine, si è rivelato sicuro ed ha quasi dimezzato il colesterolo LDL facendo calare i trigliceridi ci circa il 55%. I risultati della ricerca sono stati presentati al convegno dell’American Heart Association di New Orleans e pubblicati sul New England Journal of Medicine (primo nome Luke J. Laffin, cardiologo presso la Cleveland Clinic).
