Un nourrisson atteint d’une maladie génétique aussi rare que sévère a bénéficié aux Etats-Unis d’une technique innovante, appelée édition de base, capable de corriger une seule lettre de son ADN. Cette avancée ouvre de nouvelles perspectives pour le traitement d’autres pathologies ultra-rares.

Il piccolo era affatto da una rara malattia metabolica ed è stato trattato al Children's Hospital di Philadelphia

E’ un bambino di pochi mesi, affetto da una rara malattia metabolica, il primo paziente trattato con una terapia basata sull'editing genetico personalizzato (ANSA)