E' un bambino di pochi mesi di vita, affetto da una rara malattia metabolica, il primo paziente al mondo trattato con una nuova terapia personalizzata basata sull'editing genetico con tecnologia Crispr: sottoposto a tre infusioni tra febbraio e aprile, ha ... (ANSA)

Scientists were able to create a bespoke treatment for KJ Muldoon’s rare genetic disorder within six months. It could be a blueprint for potentially life-saving, gene-editing…

Il piccolo era affatto da una rara malattia metabolica ed è stato trattato al Children's Hospital di Philadelphia