Aveva una rara malattia metabolica potenzialmente letale: l’intervento al Children’s Hospital di Philadelphia. I risultati sembrano promettenti

Il piccolo era affatto da una rara malattia metabolica ed è stato trattato al Children's Hospital di Philadelphia

E’ un bambino di pochi mesi, affetto da una rara malattia metabolica, il primo paziente trattato con una terapia basata sull'editing genetico personalizzato (ANSA)