Una investigación iniciada hace más de 14 años por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha dado el salto a la fase clínica con la autorización del primer estudio en humanos de una innovadora terapia génica para el alzheimer, según comunicó este jueves la biotecnológica española Tetraneuron.La nueva estrategia aspira a actuar simultáneamente sobre varios mecanismos implicados en la neurodegeneración y abre una nueva vía para pacientes con demencia moderada, un colectivo con escasas opciones terapéuticas. El programa está siendo desarrollado por la biotecnológica española TetraneuronLa terapia génica TET-101, concebida para abordar la enfermedad de Alzheimer desde una perspectiva multifactorial, ha recibido autorización para comenzar su primera evaluación clínica en pacientes.El programa está siendo desarrollado por la biotecnológica española Tetraneuron, una compañía surgida a partir de la investigación realizada en torno a la proteína E2F4, implicada en la regulación de procesos esenciales para el funcionamiento y la supervivencia de las neuronas.Miembros de Tetraneuron con su director médico, Álvaro Pascual-Leone, en el centro Álvaro GarcíaLa autorización fue concedida por las autoridades australianas, donde se llevará a cabo el primer estudio en humanos de esta terapia, en el St Vincent's Hospital de Melbourne. Paralelamente, el proyecto continúa avanzando en los ámbitos científico y regulatorio con vistas a su desarrollo en España y Europa, según informó la compañía.La enfermedad de Alzheimer constituye la principal causa de demencia en el mundo y sigue representando uno de los mayores retos sanitarios debido a la ausencia de tratamientos capaces de detener o revertir el deterioro neuronal en fases avanzadas. Los pacientes con deterioro más avanzado siguen teniendo pocas opciones terapéuticas disponibles”Álvaro Pascual-LeoneDirector médico de TetraneuronEn este contexto, TET-101 “se dirige inicialmente a pacientes con demencia moderada causada por alzheimer, una población para la que las alternativas terapéuticas continúan siendo limitadas”.Según explicó el director médico de Tetraneuron, Álvaro Pascual-Leone, los avances logrados en los últimos años se han concentrado principalmente en los estadios iniciales de la enfermedad, mientras que “los pacientes con deterioro más avanzado siguen teniendo pocas opciones terapéuticas disponibles pese al elevado impacto médico, familiar y social de la patología”.Ángel Lucio Pereira, CEO de Tetraneuron Álvaro GarcíaA diferencia de otras aproximaciones centradas en dianas concretas como la proteína beta-amiloide o la proteína tau, la estrategia desarrollada por esta compañía “parte de una visión más amplia de la enfermedad”. Su objetivo es “actuar sobre diversos procesos biológicos interconectados que contribuyen a la neurodegeneración, entre ellos la neuroinflamación, el estrés oxidativo y la pérdida de la homeostasis neuronal”.La terapia incorpora E2F4DN, una variante neuroprotectora de la proteína E2F4 diseñada para influir simultáneamente en diferentes mecanismos implicados en el deterioro progresivo de las neuronas. Los estudios preclínicos realizados hasta ahora mostraron resultados que respaldan el avance hacia la fase clínica.Más de 14 millones invertidosEl salto a la evaluación en humanos llega respaldado por una financiación acumulada superior a los 14 millones de euros desde la creación de la empresa. Solo durante el último año, Tetraneuron obtuvo más de 4,3 millones de euros de financiación pública para impulsar sus programas de investigación en alzheimer y parkinson.De esa cantidad, más de tres millones de euros se destinarán a actividades relacionadas con el desarrollo clínico del programa de alzheimer en España, en colaboración con HM Hospitales y la Fundación CIEN. Además, 1,3 millones de euros servirán para avanzar en un programa dirigido al tratamiento del parkinson en cooperación con la Universidad de Navarra.El consejero delegado de Tetraneuron, Ángel Lucio Pereira, destacó la capacidad científica y clínica de España para liderar proyectos de investigación biomédica de alcance internacional y defendió “la necesidad de reforzar el apoyo a iniciativas capaces de transformar el conocimiento generado en los laboratorios en nuevas opciones terapéuticas para los pacientes”.Enfermedades neurodegenerativasMás allá del alzheimer, la compañía trabaja en el desarrollo de una plataforma de terapias génicas basada en los mecanismos biológicos regulados por E2F4. El objetivo es aplicar este conocimiento a otras enfermedades neurodegenerativas que comparten procesos relacionados con la inflamación cerebral, el estrés celular y la pérdida progresiva de función neuronal.El parkinson constituye actualmente la línea más avanzada de esta expansión. La empresa ya ha obtenido resultados preclínicos de prueba de concepto en esta enfermedad y confía en que los avances logrados en alzheimer permitan acelerar futuras aplicaciones en otros trastornos asociados al envejecimiento y la neurodegeneración, según concluyó la empresa.