Un editor di basi ha corretto una mutazione SCN1A nei topi con sindrome di Dravet, riducendo crisi e mortalità in fase preclinica.
a cura di Antonello Buzzi
Senior Editor @Tom's Hardware Italia
Riassunto generato con l’IA. Potrebbe non essere accurato.
Una tecnica di editing genetico di precisione ha corretto nei topi una mutazione legata alla sindrome di Dravet, una delle forme più gravi di epilessia infantile. Il risultato arriva da uno studio preclinico appena reso pubblico e non va letto come una cura pronta per i pazienti, ma come una prova forte di fattibilità. I ricercatori hanno mostrato che intervenire direttamente sul DNA può ridurre le crisi e migliorare la sopravvivenza in un modello murino della malattia.
