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13 APRILE 2026
Ultimo aggiornamento: 21:01
Che la terapia genica potesse permettere trattamenti mai pensati prima lo si era capito da tempo e con il passare degli anni l’applicazione della tecnica taglia-e-cuci del Dna ha permesso di raggiungere risultati soltanto sperati in diversi settori della medicina.
Un nuovo metodo basato sulla Crispr-Cas9 ha permesso di fare un primo passo verso una possibile terapia genica per la sindrome di Down, che è causata dalla presenza di tre copie del cromosoma 21 invece delle due normali. I test condotti su topi dal gruppo di ricerca del Beth Israel Deaconess Medical Center statunitense mostrano un’efficacia del 40%, dunque raddoppiata rispetto a quella che era stata raggiunta finora, pari solo al 20%. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista dell’Accademia Nazionale delle Scienze americana (Pnas) e potrebbero aprire a terapie analoghe per altri disturbi genetici che si verificano durante lo sviluppo.
