El primer tratamiento de regulación genética para la epilepsia logra resultados prometedores en un primer ensayo con 81 pacientes
Una revolucionaria tirita genética ha logrado frenar las crisis convulsivas de niños y adolescentes con síndrome de Dravet, una forma infrecuente de epilepsia intratable, cuyos ataques pueden desencadenarse por infecciones, el calor ambiental o incluso estímulos visuales, como contemplar patrones geométricos: rayas, cuadros o rombos. El neurólogo español Antonio Gil-Nagel cuenta que uno de sus pacientes, un niño de cuatro años con 20 crisis epilépticas al mes, fue uno de los primeros en probar este tratamiento experimental, desarrollado por la bióloga uruguaya Isabel Aznárez y sus colegas de la empresa estadounidense Stoke Therapeutics. “La mejoría fue inmediata, desde la primera inyección. Si las cosas son como parecen, es impresionante”, opina Gil-Nagel, del Hospital Ruber Internacional, en Madrid.
El niño, tratado en 2023, pasó de los 20 ataques al mes a apenas una crisis cada año, recuerda el neurólogo. El paciente de Gil-Nagel recibió la terapia en el hospital infantil Great Ormond Street de Londres, que se financia parcialmente con los derechos de autor del personaje Peter Pan desde 1929, cuando el novelista escocés James Matthew Barrie los donó a la institución. Los prometedores resultados de aquel primer ensayo clínico, realizado en Estados Unidos y Reino Unido, se han publicado este miércoles en la revista especializada The New England Journal of Medicine. “Es el primer tratamiento de regulación genética para la epilepsia”, celebra Gil-Nagel.
