El tratamiento, que se administra una sola vez y listo, ha permitido que la niña Eliana Nachem, encerrada en su casa para evitar infecciones, salga al mundo
Una terapia experimental ha salvado la vida de 62 niños afectados por la extremadamente cruel ADA-SCID, una enfermedad genética infantil que debilita las defensas y facilita todo tipo de infecciones mortíferas: neumonía, meningitis, varicela. El padre de una de las niñas, Jeff Nachem, detalla por teléfono el calvario que vivió su familia hace una década. “Fue muy duro. Nuestra hija Eliana tenía que estar encerrada en casa, así que mi esposa también se aisló del mundo para no arriesgarse a infectarla. Yo tenía que seguir yendo a trabajar, pero al regresar a casa tenía que ducharme y ponerme ropa limpia antes de tocarlas”, recuerda desde Nueva York. El revolucionario tratamiento se administra un día y listo, pero es tan sofisticado que puede costar alrededor de un millón de euros. Eliana lo recibió hace una década y ahora lleva una vida totalmente normal. “Saca unas notazas en el colegio, juega al baloncesto y hasta se ha apuntado al coro escolar. Es increíble”, resume su padre emocionado.
El tratamiento consiste en extraer, de la sangre o del tuétano de los huesos, las células madre que son precursoras de los glóbulos blancos, para introducir en ellas una copia sana del gen defectuoso y devolverlas corregidas a los niños. Los resultados muestran una supervivencia del 100%, tras un seguimiento que en cinco casos superó la década. Uno de los líderes de la investigación, el médico estadounidense Donald Kohn, cree que todavía es pronto para afirmar que están curados. “Para mí, curación significa ausencia de la enfermedad durante toda la vida. Aún no podemos decir eso. Sin embargo, el periodo de observación ya dura entre 7 y 12 años y los beneficios clínicos se han mantenido completamente estables, así que espero que siga siendo así de por vida”, explica Kohn, de la Universidad de California en Los Ángeles, a EL PAÍS.
