Per la prima volta un grande studio randomizzato, accademico e indipendente, dimostra l’efficacia superiore delle terapie personalizzate rispetto alle cure standard nei pazienti con tumori solidi metastatici. Con la pubblicazione sul numero di ottobre di Nature Medicine, il “Rome Trial” entra ufficialmente nella storia della ricerca oncologica internazionale.
Lo studio
Lo studio confronta direttamente un approccio di medicina di precisione basato sulla profilazione genomica completa con le terapie convenzionali, fornendo evidenze scientifiche definitive sui benefici dell’oncologia di precisione. Lo studio, promosso e coordinato in Italia, ha coinvolto 40 centri oncologici distribuiti da Nord a Sud, con il reclutamento di 1.794 pazienti e il contributo di centinaia di professionisti: oncologi, patologi, genetisti, biologi molecolari, bioinformatici, radiologi, immunologi e farmacologi clinici. Un impegno corale che ha trasformato il Paese in un vero e proprio laboratorio clinico nazionale, dimostrando come la solidarietà scientifica e umana possa generare risultati straordinari.
I risultati
Il Rome Trial rappresenta la prima dimostrazione prospettica della superiore efficacia delle terapie personalizzate nella gestione di pazienti con tumori solidi avanzati. Lo studio ha confrontato direttamente due approcci: il braccio sperimentale, dove i pazienti ricevevano terapie mirate selezionate sulla base della loro profilazione genomica individuale, discusse all’interno di un Molecular Tumor Board centralizzato, e il gruppo di controllo, dove venivano somministrate le terapie standard, secondo le linee guida cliniche convenzionali. I pazienti trattati con terapie personalizzate hanno mostrato un tasso di risposta obiettiva del 17,5%, significativamente superiore al 10% osservato nel gruppo controllo trattato con terapie standard. La sopravvivenza libera da progressione ha mostrato un miglioramento clinicamente rilevante, passando da 2,8 mesi del gruppo controllo a 3,5 mesi nel gruppo trattato con terapie personalizzate. Ancora più rilevante, la durata della risposta a 12 mesi ha raggiunto il 22% nel braccio sperimentale contro appena il 9% del controllo, evidenziando che le terapie guidate dalla genomica non solo producono più risposte, ma anche più durature nel tempo. Particolarmente significativi si sono rivelati i risultati nei pazienti con alto carico mutazionale (in presenza di stabilità dei microsatelliti, trattati con immunoterapia, dove la sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi ha raggiunto il 32,6% rispetto all’8,1% del gruppo controllo).
