L’Idibaps-Hospital Clínic di Barcellona è l’unico ospedale europeo ad aver sviluppato interamente due terapie Car-T accademiche approvate da un’autorità regolatoria (il regolatore spagnolo Aemps). Car-T sicure, più accessibili e più economiche rispetto a quelle oggi rese disponibili dall’industria farmaceutica. La prima, Ari-0001, è indicata per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o in recidiva, e ha già ottenuto la designazione Prime da Ema per un percorso di approvazione accelerato; percorso che per il momento riguarda solo la popolazione adulta, ma si sta lavorando per ottenere finanziamenti anche per la popolazione pediatrica. La seconda, Ari-0002, è nata per curare il mieloma multiplo. I pazienti trattati sono già 500, e ora ci si prepara a far si che diversi cell factory pubbliche in Spagna possano produrre queste terapie potenzialmente salva vita. Una strada percorribile anche nel nostro Paese? E che cosa ne pensano i colleghi italiani delle scelte fatte in Spagna?
Monza, Bergamo e Roma in prima linea
Andrea Biondi, pediatra tra i principali esperti italiani di leucemia, è da pochi giorni rientrato dall’incontro con Aifa per una potenziale approvazione della terapia Car-T, prodotta nell’officina farmaceutica della Fondazione Tettamanti di Monza, e in quella dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo con l’ematologo Alessandro Rambaldi. «Abbiamo presentato i risultati preclinici e clinici, di fase I e II della nostra Car-Cik», una terapia diversa dalle Car-T convenzionali, perchè utilizza un vettore non virale e si basa su cellule allogeniche da donatore sano. In futuro, potrebbe derivare anche da sangue cordonale. Due le indicazioni terapeutiche proposte ad Aifa: il trattamento della leucemia linfoblastica acuta recidivata post-trapianto per indicazioni non coperte dai prodotti autorizzati, nei casi in cui, ad esempio, la raccolta autologa non è praticabile o in alcune categorie di pazienti (es. con Hiv); e l’uso precoce post-trapianto, in pazienti ad alto rischio di ricaduta con segnali molecolari precoci, per intervenire prima della progressione conclamata.
