Susana Rives Sola è la pediatria dell’ospedale Sant Joan de Déu di Barcellona che sta cercando di portare all’approvazione in Europa la Car-T sviluppata in ambito accademico per la leucemia linfoblastica acuta.
Cosa vi ha spinto a sviluppare Ari-0001?
L’idea nacque nel 2013, dopo i primi studi sulle Car-T nella leucemia linfoblastica acuta pubblicati dal Children’s Hospital di Philadelphia. In Spagna, come altrove in Europa, allora non c’erano opzioni Car-T. L’Hospital Clínic coinvolse il nostro ospedale pediatrico Sant Joan de Déu per cercare di replicare in ambito accademico quel modello. I test preclinici diedero buoni risultati e l’Agenzia Spagnola del Farmaco (Aemps) autorizzò l’avvio di una sperimentazione clinica.
Come avete sostenuto le spese per gli studi clinici?
Serviva circa un milione di euro, ma il ministero della Salute ne coprì un terzo. Il resto arrivò grazie alla famiglia di Ariana, una nostra paziente: la curai a 14 anni, poi ebbe due recidive. Diventata maggiorenne, fu trasferita al Clínic, ma non rientrò tra i pazienti su cui si stava svolgendo una sperimentazione di una Car-T sviluppata dall’industria. La famiglia avviò una raccolta fondi che ci permise di trattare 10 pazienti, poi 38, tra adulti e bambini. Era il 2017. Il nostro trial accademico di fase I fu condotto con piena autorizzazione regolatoria. I risultati furono promettenti, con efficacia comparabile alle Car-T industriali e, nel caso pediatrico, una sicurezza superiore grazie alla somministrazione frazionata, che ridusse la tossicità.
