Avanza la terapia genica, almeno per le malattie rare del cuore. Crescono le opportunità offerte dalle terapie cellulari per “rimpiazzare” le cellule del miocardio uccise dall’ischemia. Si punta a pacemaker sempre più miniaturizzati, per esempio costruiti con cellule dello stesso organismo e pronti a “sciogliersi”. E a valvole cardiache che durino sempre di più nel tempo. Il tutto, con una sorta di ombrello pervasivo, legato all’impiego della bioingegneria e dell’Intelligenza Artificiale, oltre che allo sviluppo di organoidi. Grazie agli avatar, infatti, si potranno sviluppare nuove strategie terapeutiche, in attesa di creare il classico “cuore di riserva”.
La sfida futura alle malattie cardiovascolari, prima causa di morte in Italia e in Europa, parte dalla prevenzione. E mira ad arrivare a quella che può sembrare fantascienza. Ma non lo è. Basta pensare alle terapie biologiche con effetti diretti sul cuore. «La terapia genica e quella cellulare stanno conoscendo un periodo di gestazione più lungo, in parte dovuto alle barriere biologiche e meccaniche intrinseche a questo organo meraviglioso e così resistente.
Le strade della genetica
“Ma – spiega Giulio Pompilio, direttore scientifico del Centro Cardiologico Monzino Irccs e ordinario di Cardiochirurgia all’Università di Milano – grazie ai progressi tecnologici ci sono segnali che finalmente stiamo imboccando la strada giusta, soprattutto per quanto riguarda la terapia genica di malattie cardiache ereditarie, di cui conosciamo sempre meglio i geni mutati che ne sono responsabili”. Non solo. Le armi per veicolare i geni corretti sono sempre più sofisticate: si va dai vettori virali capaci di trasportare il gene curativo nelle cellule a nanoparticelle specializzate, fino ai progressi dell’ingegneria genetica, tra i quali il “bisturi genetico” Crispr/Cas è il più noto. “Sono in atto sperimentazioni cliniche per alcune di queste cardiopatie genetiche, tra cui le cardiomiopatie aritmogena e ipertrofica, oppure l’amiloidosi cardiaca e la cardiomiopatia distrofica - fa sapere Pompilio. Ritengo che entro il prossimo decennio alcune di queste terapie saranno parte della pratica clinica. Inoltre, seppure in fase clinica più precoce, si sono affacciate terapie geniche per il trattamento dello scompenso cardiaco, sia dovuto a cause genetiche sia nelle forme ad ampio spettro. Qui l’asticella è ancora più alta, ma l’interesse della comunità scientifica, e dell’industria, è forte. Ultimo aspetto: penso che il “de profundis” decretato da molti addetti ai lavori per la terapia cellulare cardiaca, che non ha raggiunto i risultati sperati nella cura dell’infarto del miocardio, sia forse prematuro: ci sono sperimentazioni che sembrano offrire una nuova possibilità terapeutica per sottogruppi di pazienti con cardiopatia ischemica avanzata e scompenso cardiaco con forte componente infiammatoria”.
