Scientists were able to create a bespoke treatment for KJ Muldoon’s rare genetic disorder within six months. It could be a blueprint for potentially life-saving, gene-editing Crispr therapies.

Scientists were able to create a bespoke treatment for KJ Muldoon’s rare genetic disorder within six months. It could be a blueprint for potentially life-saving, gene-editing…

Il piccolo era affatto da una rara malattia metabolica ed è stato trattato al Children's Hospital di Philadelphia

E' un bambino di pochi mesi di vita, affetto da una rara malattia metabolica, il primo paziente al mondo trattato con una nuova terapia personalizzata basata sull'editing genetico…

Corretto il Dna direttamente nel fegato con Crispr. Un precedente che apre la strada alla medicina genetica di precisione

“We’re still very much in the early stages,” a gene therapy expert said. “But every day, he’s showing us signs that he’s growing and thriving.”