A principios del pasado mes de junio, Bristol Myers Squibb comunic� a las autoridades reguladoras, a los investigadores y a las asociaciones de defensa de los pacientes que hab�a suspendido una investigaci�n farmacol�gica con gran seguimiento debido a efectos secundarios potencialmente mortales. La empresa ha tardado tres meses en dar a conocer esta informaci�n al p�blico en general.El mes pasado, Novartis suspendi� tambi�n la investigaci�n sobre una terapia similar. No lo confirm� hasta que un analista de Wall Street se dio cuenta al revisar una base de datos. La empresa tard� una semana en revelar que tres pacientes del estudio hab�an fallecido.Tanto Novartis como Bristol Myers est�n investigando sus propias formas innovadoras de terapia CAR-T, de producci�n m�s r�pida, para el tratamiento de enfermedades autoinmunes, un nuevo y prometedor campo de la investigaci�n farmacol�gica que consiste en modificar las propias c�lulas del paciente para que ataquen enfermedades incapacitantes como el lupus o la artritis reumatoide.En el ensayo de Novartis, tres personas fallecieron a causa de una complicaci�n poco frecuente en la que el sistema inmunitario reacciona de forma exagerada. La suspensi�n del ensayo de zola-cel de Bristol Myers, anunciada esta semana, se produjo a ra�z de otra complicaci�n denominada ICANS [siglas en ingl�s de s�ndrome de neurotoxicidad asociada a c�lulas inmunoefectoras], una forma de inflamaci�n cerebral. Ambas son complicaciones conocidas de la terapia CAR-T, que ya se comercializa para tratar algunos tipos de c�ncer.�Como parte de la vigilancia rutinaria de seguridad, hemos suspendido voluntariamente el reclutamiento y el tratamiento�, ha declarado un portavoz de Bristol Myers en respuesta a una consulta. Las empresas farmac�uticas no est�n obligadas a informar al p�blico cuando un tratamiento experimental resulta peligroso. La normativa federal exige a las empresas que notifiquen casos como estos a las autoridades reguladoras en un plazo muy breve, pero no existe un requisito equivalente para alertar a terceros, como m�dicos, posibles pacientes o inversores, a menos que la empresa considere que la informaci�n es relevante para sus resultados econ�micos. Esto da a las empresas farmac�uticas libertad para decidir cu�ndo realizar una comunicaci�n si detectan problemas, incluso cuando ya hay cientos de pacientes inscritos en un estudio o a punto de decidir si se inscriben.�Sufrimos una falta de informaci�n�, ha afirmado Sue Chrysogelos, que ha participado en un estudio sobre terapia CAR-T de otra empresa farmac�utica para tratar su esclerodermia.La informaci�n sobre los ensayos cl�nicos puede tener un gran valor comercial, por lo que las empresas la protegen celosamente. Sin embargo, cuando los ensayos se suspenden sin que se haga p�blica esta informaci�n, los pacientes pueden verse obligados a esperar sin tener muy claro cu�les son los posibles riesgos de participar.�Para los pacientes que est�n a la espera de este tratamiento, se trata de encontrar el equilibrio entre seguir esperando con la esperanza de poder participar a�n en el ensayo y valorar si merece la pena correr el riesgo�, ha se�alado Chrysogelos.Novartis est� estudiando su tratamiento rap-cel en ocho ensayos cl�nicos sobre enfermedades autoinmunes, entre ellas la esclerosis m�ltiple y la artritis reumatoide, una apuesta de amplio alcance en la que participan m�s de 500 pacientes. La alerta de seguridad de Bristol Myers surgi� en un ensayo con zola-cel en pacientes con un tipo de lupus, pero la empresa ha suspendido los estudios sobre otras enfermedades autoinmunes que provocan inflamaci�n y debilidad muscular.Fue necesario que un analista de Wall Street se diera cuenta de algo extra�o en una base de datos para que saliera a la luz la investigaci�n que se hab�a suspendido.Sami Corwin, analista especializada en biotecnolog�a de la firma William Blair, estaba realizando un seguimiento rutinario de los ensayos cl�nicos la semana pasada cuando observ� que una serie de estudios que evaluaban terapias para enfermedades autoinmunes hab�an dejado de estar disponibles. Empez� a hacer algunas llamadas. Un compa�ero se dio cuenta de que los ensayos de Bristol Myers tambi�n se hab�an paralizado. A finales de la semana su equipo hab�a confirmado la suspensi�n de los ensayos en ambas empresas.Corwin public� una nota de investigaci�n que fue recogida por una publicaci�n especializada y, poco despu�s, Endpoints News inform� de las muertes ocurridas en el ensayo cl�nico de Novartis.Novartis no le hab�a dicho a Corwin que los casos fueran mortales cuando ella pregunt� por la suspensi�n del ensayo, ha se�alado Corwin. �Fue una novedad para m��.La empresa no ha respondido a las preguntas sobre si las muertes registradas en los estudios de Novartis se produjeron en un �nico ensayo cl�nico o en varios. No est� claro si las personas fallecieron como consecuencia de la administraci�n del medicamento o a causa de enfermedades subyacentes.�La difusi�n m�s amplia de la informaci�n sobre los incidentes relacionados con los ensayos cl�nicos se equilibra con la necesidad de preservar la integridad de los ensayos en curso�, ha afirmado un portavoz de Novartis, quien a�adi� que la empresa estaba �analizando todos los datos para comprender los posibles factores que han contribuido a los incidentes recientes�.Un portavoz de Bristol Myers calific� estos casos de �transitorios y reversibles� y afirm� que ninguno hab�a sido mortal.Durante d�cadas, el tratamiento de enfermedades autoinmunes como el lupus y la artritis reumatoide ha supuesto una vida entera de medicamentos que inhiben el sistema inmunitario y desgastan el organismo. La terapia CAR-T ha abierto la posibilidad de un �nico tratamiento que restablece el sistema inmunitario de por vida.En un estudio preliminar de Bristol Myers en el que participaron algo m�s de 100 pacientes, m�s del 90% de los pacientes con enfermedades autoinmunes resistentes al tratamiento entraron en remisi�n sin necesidad de tratamiento adicional, seg�n inform� la empresa el a�o pasado.Esos resultados respaldaron su decisi�n de pasar a los ensayos a mayor escala que se hab�an suspendido.La Dra. Anca Askanase, que participa en el ensayo en el que Bristol Myers detect� los efectos adversos, afirm� que hab�a recibido una carta de la empresa en la que se detallaban los motivos de la suspensi�n del ensayo. Se neg� a facilitar m�s informaci�n, ya que hab�a firmado un acuerdo de confidencialidad con la empresa farmac�utica con sede en Nueva Jersey. �Estamos realmente expectantes por saber m�s, porque hay mucho inter�s�, afirm� Askanase, jefe de reumatolog�a del Hospital for Special Surgery de Nueva York. �Cada dato es fundamental�. La falta de detalles ha alarmado a los grupos de apoyo e investigaci�n que suelen mantener un contacto habitual con ambas empresas.Luke Evnin, presidente de la Fundaci�n para la Investigaci�n de la Esclerodermia, con sede en San Francisco, afirm� que entend�a que los posibles riesgos legales y normativos pudieran hacer que las empresas se mostraran cautelosas a la hora de pronunciarse, pero que le �sorprender�a que no tuvieran que dar una respuesta a todo el mundo�.Los m�dicos que dirigen los ensayos buscan sus propias respuestas, sobre todo en lo que respecta a qu� diferencia a las terapias suspendidas de otras similares que ya se utilizan ampliamente en oncolog�a. En la terapia CAR-T convencional, las c�lulas del paciente se cultivan en un laboratorio durante varias semanas y luego se le reinyectan, un proceso que permite que la mayor parte de su crecimiento tenga lugar fuera del cuerpo.La plataforma de fabricaci�n de Novartis reduce ese proceso de crecimiento a tan solo un d�a, seg�n ha afirmado el analista de Oppenheimer Kostas Biliouris, mediante la selecci�n de c�lulas inmunitarias modificadas gen�ticamente para multiplicarse de forma agresiva una vez dentro del organismo, lo que podr�a ser lo que desencadena una respuesta inmunitaria peligrosa.Novartis no respondi� a las preguntas de The Wall Street Journal sobre la plataforma de fabricaci�n de la empresa.Bristol Myers niega que su propia terapia presente los mismos problemas. La empresa ha afirmado que utiliza una plataforma diferente que tarda unos cinco d�as y est� dise�ada para permitir que las c�lulas se estabilicen antes de la infusi�n.Contenido con licencia de The Wall Street Journal. Traducido del ingl�s por C. Garc�a