Foram observadas reações graves envolvendo uma condição conhecida como síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes 0.5x 1x 1.25x 1.5x 2x 00:00 00:00 Tratamento com CAR-T Cell — Foto: FreePik A farmacêutica Novartis suspendeu temporariamente os testes de uma terapia celular experimental para doenças autoimunes após a morte de três pacientes. A empresa interrompeu o recrutamento e o tratamento de pacientes em ensaios clínicos de doenças autoimunes com rapcabtagene autoleucel, conhecido como rap-cel ou YTB323, enquanto analisa os eventos adversos relacionados à segurança, informou a empresa em um comunicado na terça-feira, confirmando notícias veiculadas pela mídia. A empresa suíça havia anteriormente promovido o medicamento como tendo o potencial de reverter doenças autoimunes, embora analistas tenham se mostrado cautelosos quanto à sua receita potencial, prevendo apenas US$ 648 milhões (cerca de R$ 3 bilhões) anuais em 2032, de acordo com uma pesquisa da Bloomberg. Se a Novartis abandonar o medicamento para doenças autoimunes, isso poderá impactar a percepção geral sobre o uso desse tipo de tratamento para doenças do sistema imunológico. As mortes não afetaram as ações da Novartis, que dispararam depois que a empresa anunciou separadamente o sucesso de seu medicamento experimental para esclerose múltipla em dois ensaios clínicos de fase final. Suas ações subiram até 5,6% em Zurique, o maior ganho em mais de 18 meses. Com a terapia celular experimental, a Novartis afirmou que os pacientes apresentaram reações graves envolvendo uma condição conhecida como síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes (IEC-HS). A empresa disse que a condição é um efeito colateral conhecido das terapias com células CAR-T e pode causar complicações com risco de vida. A Bristol Myers Squibb afirmou ter suspendido testes semelhantes de seu tratamento com células CAR-T para doenças autoimunes, chamado zola-cel, "por excesso de cautela". A potência da terapia CAR-T foi o que a tornou atraente como forma de reprogramar o sistema imunológico, mas as mortes ocorridas no caso da Novartis levantam a questão de se uma terapia cujos riscos são aceitáveis ​​em cânceres letais pode atender ao padrão de segurança muito mais elevado exigido em doenças autoimunes crônicas. A Novartis afirmou que está analisando os eventos com comitês independentes e compartilhando informações com as autoridades de saúde. A empresa disse que buscará maneiras de aprimorar o monitoramento e identificar e gerenciar efeitos colaterais precocemente. Os ensaios clínicos do rap-cel em pacientes com câncer não foram afetados pela pausa, afirmou a empresa. No tratamento do câncer, as terapias CAR-T geralmente são aprovadas para pacientes que não responderam a terapias anteriores e que, de outra forma, poderiam morrer. O cálculo entre benefício e risco pode ser diferente para doenças autoimunes que têm baixa probabilidade de levar à morte do paciente. A Bristol afirmou que a pausa é uma medida voluntária e foi iniciada após a observação de eventos inflamatórios transitórios e reversíveis durante o monitoramento de rotina do estudo, disse um porta-voz da empresa. “Estamos focados em concluir nossa avaliação e retomar as matrículas o mais rápido possível”, disse o porta-voz. O revés não significa necessariamente o fim do programa da Bristol. No entanto, a situação pode complicar seus esforços para transformar sua experiência em tratamentos de câncer com células CAR-T em uma nova área de atuação em doenças autoimunes, onde a empresa já começou a avançar com o zola-cel para estudos em estágios mais avançados. As terapias da Novartis e da Bristol funcionam de maneira semelhante. A terapia CAR-T tem sido usada para tratar diversos tipos de câncer. Embora as farmacêuticas estejam investigando se ela pode tratar algumas doenças autoimunes, as terapias CAR-T ainda não foram aprovadas para essas doenças. Na terça-feira, a Novartis também destacou o sucesso de seu comprimido experimental para esclerose múltipla em dois ensaios clínicos de fase final, o que pode aumentar suas chances de se tornar um novo tratamento oral para a doença neurológica crônica. Os ensaios clínicos demonstraram que os pacientes tratados com remibrutinibe apresentaram menos recidivas e lesões cerebrais do que aqueles que receberam teriflunomida, sem sinais de toxicidade hepática, segundo a Novartis. O comprimido pode oferecer à farmacêutica um novo tratamento oral para esclerose múltipla e uma continuação do seu sucesso de vendas, o Kesimpta. O resultado também reforça a viabilidade dos inibidores de BTK, uma classe de medicamentos desenvolvida para atenuar a atividade imunológica prejudicial na doença, após medicamentos similares da Sanofi SA e da Merck KGaA não terem superado a teriflunomida em relação às taxas de recidiva em ensaios clínicos de fase final. O medicamento pode aumentar a concorrência para a Roche. A esclerose múltipla, ou EM, é uma doença autoimune crônica que afeta o cérebro e a medula espinhal, provocando efeitos físicos, mentais e emocionais imprevisíveis. Estima-se que 2,9 milhões de pessoas no mundo tenham EM, segundo a Associação Nacional de Esclerose Múltipla dos Estados Unidos.