La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato daraxonrasib (nome commerciale Rasonque), un nuovo trattamento orale per adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico. L’approvazione, arrivata il 26 agosto 2026, rappresenta un passaggio di rilievo nella gestione di una delle neoplasie più aggressive e a prognosi sfavorevole. La terapia è indicata per pazienti già sottoposti ad almeno una linea sistemica precedente o non eleggibili a chemioterapie multiagente particolarmente intensive. Si tratta della prima terapia mirata di questa classe approvata per tale indicazione. Sviluppato da Revolution Medicines, daraxonrasib è un inibitore orale multi-selettivo di RAS(ON), concepito per colpire diverse varianti mutate della proteina RAS, vero e proprio “interruttore” della proliferazione tumorale.
L’ok dell’agenzia statunitense si fonda su uno studio registrativo multicentrico, randomizzato e in aperto, che ha coinvolto 500 adulti con carcinoma pancreatico metastatico già trattato. I risultati indicano un beneficio clinico di portata inedita: - Sopravvivenza globale mediana: 13,2 mesi con daraxonrasib rispetto a 6,7 mesi nel braccio di controllo trattato con chemioterapia standard. - Riduzione del rischio di morte: hazard ratio 0,40, corrispondente a una diminuzione del 60% del rischio di decesso rispetto alla chemioterapia convenzionale. Le evidenze sono coerenti con i dati preliminari di fase 1-2 pubblicati sul The New England Journal of Medicine: in 168 pazienti con carcinoma pancreatico pretrattato e mutazioni RAS G12, la dose giornaliera di 300 mg ha ottenuto un tasso di risposta obiettiva del 35%, una sopravvivenza globale mediana di 13,1 mesi e una sopravvivenza libera da progressione di 8,5 mesi.
