O medicamento ainda está em testes para doenças priônicas, grupo que inclui a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), diagnosticada no piloto e influenciador. 🧠 ENTENDA: Essas doenças são causadas pelo acúmulo de proteínas príon anormais no cérebro, que danificam os neurônios. O estudo era uma das duas possibilidades buscadas pela família de Lito nos Estados Unidos diante da rápida progressão da doença. Em uma publicação nas redes sociais, a farmacêutica afirmou que reconhece a urgência relatada por Lito e seus familiares, mas que não comenta publicamente casos individuais. Segundo a empresa, a situação está sendo tratada de forma privada, de acordo com seus procedimentos médicos e regulatórios. “O estudo não está mais recrutando participantes. A segurança e a eficácia do ION717 ainda não foram estabelecidas”, afirmou a empresa. ➡️ Isso significa que, neste momento, não é possível entrar no grupo de voluntários que recebe o medicamento dentro dessa pesquisa. A empresa também afirmou que o ION717 não está disponível por meio de um programa de acesso expandido. Postagem da Ionis. — Foto: Reprodução/Instagram Esse tipo de mecanismo pode permitir, em determinadas situações, que pacientes com doenças graves tenham acesso a um medicamento ainda experimental mesmo sem participar do estudo clínico. No caso do ION717, porém, essa possibilidade não está disponível atualmente, segundo a farmacêutica. O medicamento está sendo testado pela primeira vez em pessoas com doenças priônicas. Como a pesquisa ainda está em uma fase inicial, os cientistas buscam entender principalmente se a substância é segura, como é tolerada pelos pacientes e como age no organismo. A resposta da empresa, contudo, trata apenas dessa pesquisa. A família de Lito também tenta acesso ao PRiSM, estudo conduzido pelo Broad Institute, ligado a Harvard e ao MIT. Nesta última terça-feira (25), o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, afirmou que a pasta formalizou um pedido para incluir Lito na fase inicial do PRiSM. Segundo ele, os responsáveis pela pesquisa informaram que o influenciador foi colocado na lista para a triagem. ➡️ Até agora, porém, Lito não conseguiu uma vaga para receber os medicamentos em teste. Lito Sousa: Ministério da Saúde pede inclusão de piloto em estudo clínico A família de Lito vinha tentando contato com os responsáveis pelos dois estudos diante da rápida evolução da doença. No domingo (23), a empresária Mila Seidl, esposa do influenciador, contou que havia procurado o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, para pedir apoio. Nesta terça-feira, ela afirmou também ter buscado ajuda do Itamaraty. Um dos caminhos avaliados pela família era também o ION717, estudo mais avançado conduzido pela Ionis Pharmaceuticals. A pesquisa, porém, já estava fechada para a entrada de novos voluntários. Também nesta terça, o Broad Institute se manifestou publicamente sobre o caso. Em uma publicação no Instagram, o instituto afirmou que estava em contato com a equipe de Lito para avaliar as possibilidades. “Não sabemos se podemos ajudar, mas vamos tentar.” No mesmo post, o perfil de Lito respondeu o instituto e afirmou que a opção oferecida foi a "participação no estudo no grupo de observação, sem receber a medicação" e que a família ainda aguardava a possibilidade de ele passar, de fato, pelo tratamento experimental. Broad Institute se posiciona sobre o pedido para incluir Lito no estudo sobre a DCJ — Foto: Reprodução LEIA TAMBÉM:
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Ionis afirma que o ION717 não pode ser oferecido fora da pesquisa e que segurança e eficácia ainda não foram comprovadas.













