La ni�a china convertida en un secreto de laboratorio tras morir en un experimento gen�tico

Actualizado Martes,

julio

01:07Mei nunca lleg� a cumplir los siete a�os. La peque�a, nombre ficticio con el que sus padres han pedido preservar su identidad, entr� en marzo de 2025 en uno de los hospitales pedi�tricos m�s prestigiosos de Shangh�i convencida de que comenzaba una aventura. Hab�a metido en la maleta sus peluches favoritos, plastilina y una tableta cargada con cap�tulos de Peppa Pig. Les dijo a sus padres que parec�a que se iban de vacaciones. En realidad, estaba a punto de convertirse en la primera persona del mundo en recibir una terapia de edici�n gen�tica dirigida al cerebro.Siete d�as despu�s estaba muerta. Su fallecimiento nunca fue comunicado p�blicamente. Tampoco apareci� reflejado en un art�culo cient�fico que meses m�s tarde presentaba la investigaci�n como un importante avance en la lucha contra las enfermedades gen�ticas raras.La tragedia permaneci� enterrada hasta que una investigaci�n conjunta de la revista Science y el portal especializado Retraction Watchreconstruyeron el caso a partir de documentos oficiales, registros hospitalarios, conversaciones grabadas por los padres y decenas de entrevistas. El resultado dibujaba un preocupante retrato sobre la falta de transparencia que todav�a rodea a algunos ensayos cl�nicos de vanguardia en China.Empecemos por el principio. La ni�a padec�a el s�ndrome de Snijders-Blok-Campeau, una enfermedad gen�tica extremadamente rara causada por una mutaci�n en el gen CHD3, que provoca alteraciones en el desarrollo neurol�gico. Aunque la enfermedad puede provocar discapacidad intelectual, muchos pacientes tienen una esperanza de vida normal. Para Mei, sin embargo, la esperanza lleg� envuelta en una promesa revolucionaria: corregir directamente el error gen�tico en las c�lulas de su cerebro mediante una sofisticada t�cnica de edici�n de bases.El proyecto estaba liderado por Qiu Zilong, uno de los neurocient�ficos chinos m�s reconocidos en el campo de las enfermedades del neurodesarrollo. Sus investigaciones situaban a China en la carrera mundial por desarrollar terapias gen�ticas personalizadas para ni�os con patolog�as raras, un terreno en el que Pek�n aspira a disputar el liderazgo cient�fico a Estados Unidos.Los padres de Mei abrazaron esa posibilidad. Durante casi dos a�os reunieron alrededor de seis millones de yuanes (cerca de 755.000 euros) de sus ahorros y de familiares para contribuir al desarrollo del tratamiento, convencidos de que ofrec�an a su hija la �nica oportunidad de mejorar su calidad de vida. La terapia hab�a superado experimentos en animales y el Hospital Xinhua de Shangh�i autoriz� un ensayo cl�nico tras la aprobaci�n de su comit� �tico.Sin embargo, seg�n revel� hace unos d�as la investigaci�n de Science y Retraction Watch, el comit� nunca lleg� a revisar el informe final de toxicidad en primates, donde ya aparec�an da�os hep�ticos y renales significativos asociados al tratamiento. Pese a esas se�ales de alarma, el ensayo sigui� adelante.El 24 de marzo de 2025, los m�dicos inyectaron en el l�quido cefalorraqu�deo de Mei cientos de billones de virus modificados gen�ticamente que transportaban las instrucciones para reparar la mutaci�n responsable de su enfermedad. Durante las primeras horas todo pareci� desarrollarse seg�n lo previsto. Pero pocos d�as despu�s comenz� la fiebre persistente, la ausencia de producci�n de orina y una brusca ca�da de las plaquetas.Los m�dicos trasladaron a la ni�a a la unidad de cuidados intensivos. Antes de entrar, mir� a su madre y le susurr� una frase que todav�a persigue a la familia: "Mam�, quiero irme a casa". Al d�a siguiente falleci�. El propio comit� del Hospital Xinhua concluy� posteriormente que la muerte estaba "definitivamente relacionada" con el tratamiento experimental y la atribuy� a una microangiopat�a tromb�tica, una complicaci�n conocida de algunas terapias g�nicas.Lejos de convertirse en un caso que obligara a revisar la seguridad de este tipo de investigaciones, la muerte desapareci� del relato oficial. Meses despu�s, el equipo de Qiu public� en Nature un trabajo centrado en los experimentos precl�nicos que respaldaban aquella terapia de edici�n gen�tica.El art�culo describ�a los prometedores resultados obtenidos en animales y presentaba la tecnolog�a como un paso decisivo hacia la aplicaci�n cl�nica, pero no hac�a ninguna referencia a que el tratamiento ya se hab�a administrado a una paciente ni a que esa primera intervenci�n hab�a terminado con su muerte.Durante meses, los padres de Mei solicitaron que el art�culo fuera retirado por considerar que ofrec�a una imagen incompleta de la investigaci�n y pod�a llevar a otras familias a confiar en un tratamiento cuyos riesgos no hab�an sido expuestos con transparencia. Sin embargo, la publicaci�n sigui� adelante y fue recibida con entusiasmo dentro de la comunidad cient�fica. Incluso la televisi�n estatal china present� el avance como un rayo de esperanza para miles de familias afectadas por enfermedades gen�ticas raras, mientras otros padres comenzaron a contactar con el equipo investigador interesados en someter a sus hijos a terapias similares.Ahora, como ha podido confirmar este peri�dico, la Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong ha creado un nuevo equipo de investigaci�n para revisar todo el ensayo cl�nico realizado en el Hospital Xinhua, as� como el art�culo cient�fico firmado por Qiu. En un comunicado, la universidad ha asegurado que siempre ha defendido "la integridad y los est�ndares de la investigaci�n cient�fica" y que mantiene una posici�n de "tolerancia cero" frente a cualquier estudio que vulnere la �tica o la normativa biom�dica.Pero las consecuencias para los responsables por ahora han sido m�nimas. Tras la muerte de la peque�a, el Hospital Xinhua fue sancionado con una multa de apenas 24.000 yuanes (unos 3.000 euros) por deficiencias en la supervisi�n del ensayo, mientras que el m�dico responsable recibi� �nicamente una amonestaci�n interna. La familia no recibi� ninguna compensaci�n econ�mica.La muerte de la peque�a Mei ha reabierto el debate sobre el peculiar sistema regulatorio chino para los ensayos cl�nicos. En los �ltimos a�os, muchos hospitales de referencia han podido poner en marcha terapias experimentales tras la aprobaci�n de sus propios comit�s �ticos, sin necesidad de obtener previamente el visto bueno del regulador nacional. Esta falta de filtro aceler� la innovaci�n biom�dica, pero tambi�n ha generado dudas sobre los controles.El caso tambi�n ha despertado cr�ticas entre destacados especialistas en terapia g�nica y bio�tica. Expertos consultados por Science consideran que los investigadores minimizaron los riesgos al explicar el ensayo a la familia, no otorgaron el peso suficiente a las se�ales de toxicidad observadas en animales y avanzaron hacia la fase cl�nica sin evidencias s�lidas de que el tratamiento pudiera ofrecer beneficios reales. Para China, que aspira a convertirse en una potencia mundial de la biotecnolog�a, el caso supone un duro golpe. El gigante asi�tico ha intentado reforzar durante los �ltimos a�os la supervisi�n �tica de las tecnolog�as m�dicas emergentes tras el esc�ndalo de He Jiankui, el cient�fico que cre� los primeros beb�s modificados gen�ticamente. De hecho, el pasado junio las autoridades endurecieron la regulaci�n sobre terapias celulares y g�nicas, limitando estos ensayos a hospitales autorizados y prohibiendo cobrar a los pacientes por participar en investigaciones cl�nicas. Las reformas buscaban precisamente evitar situaciones como la de Mei, cuya muerte permaneci� oculta mientras el trabajo cient�fico segu�a siendo presentado como un �xito.