Per la prima volta una terapia genetica basata sulla riprogrammazione cellulare parziale è arrivata alla sperimentazione clinica sull’uomo per una forma di glaucoma. Si tratta di ER-100, un trattamento sperimentale sviluppato dall’azienda statunitense Life Biosciences per le neuropatie ottiche. L’azienda ha annunciato che il primo partecipante allo studio clinico di Fase 1 ha ricevuto il trattamento. La terapia è progettata per “ringiovanire” le cellule invecchiate, attivando tre geni associati al ritorno delle cellule adulte a uno stato biologicamente più giovane. La notizia è stata riportata dalla rivista Nature.
Gli obiettivi della sperimentazione
Lo studio clinico riguarda una forma di glaucoma, una patologia neurodegenerativa che può portare alla cecità danneggiando il nervo ottico, la struttura che trasmette le informazioni visive dall’occhio al cervello. Essendo una sperimentazione di Fase 1, l’obiettivo principale è valutare sicurezza e tollerabilità del trattamento. Come spiegato sulle pagine della rivista specializzata, la sperimentazione punta a favorire la rigenerazione dei neuroni del nervo ottico, cellule che normalmente, nell’adulto, non sono in grado di rigenerarsi spontaneamente. Quello già eseguito è il primo intervento dei 12 previsti nel trial clinico. In futuro, l’azienda spera di includere nella sperimentazione anche persone affette da neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (Naion), una grave condizione che provoca danni ai nervi oculari.
