A empresa de biotecnologia Life Biosciences anunciou que administrou a primeira dose de um tratamento para reverter a perda de visão relacionada à idade 0.5x 1x 1.25x 1.5x 2x 00:00 00:00 Terapia genética — Foto: Magnific RESUMO Sem tempo? Ferramenta de IA resume para você GERADO EM: 11/06/2026 - 16:48 Estudo Inédito de Terapia Genética Visa Tratar Glaucoma e Rejuvenescer Células A Life Biosciences iniciou um estudo clínico inédito com uma terapia genética para rejuvenescer células e tratar glaucoma. O ER-100 visa reprogramar células envelhecidas sem alterar o DNA, utilizando um vírus inofensivo para entregar instruções genéticas. O teste, com foco em segurança e função visual, pode revolucionar o tratamento de doenças neurodegenerativas, mas levanta preocupações sobre riscos de mutações cancerígenas. CLIQUE E LEIA AQUI O RESUMO Pela primeira vez, um paciente recebeu uma terapia genética que tem como objetivo o rejuvenescimento celular. De acordo com informações da Life Biosciences, empresa de Boston, que desenvolveu o composto e patrocina o trabalho, o estudo clínico de fase 1 busca ativar três genes capazes de "reprogramar parcialmente" células envelhecidas para o tratamento de uma forma de glaucoma, condição que pode causar cegueira. O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e a tolerabilidade do ER-100, nome do composto, com desfechos adicionais avaliando a função visual, em cerca de 18 pacientes que serão acompanhamentos ao longo de cinco anos. A expectativa é que as proteínas codificadas pelos genes possibilitem a regeneração de neurônios no nervo óptico, que conecta o olho ao cérebro e é danificado em pessoas com glaucoma. Em condições normais, esses neurônios não são capazes de se regenerar. "Este é um momento importante para a Life Bio e para o campo da biologia do envelhecimento", diz David Sinclair, cofundador da Life Biosciences e professor de Genética na Harvard Medical School, em comunicado. "Nossa pesquisa sugere que o envelhecimento é impulsionado, em grande parte, pela perda de informações epigenéticas, e não por danos irreversíveis. Este estudo clínico representa a primeira oportunidade de testar se a restauração dessas informações pode amenizar doenças humanas." O glaucoma representa uma grande necessidade médica não atendida. Os tratamentos atuais visam principalmente os fatores de risco, como a pressão intraocular no glaucoma, mas não atuam diretamente nos danos às células ganglionares da retina. Consequentemente, a doença frequentemente leva à perda irreversível da visão, mesmo com tratamento. A perda de visão não só impacta diretamente a vida dos pacientes, como também aumenta o risco de perda de independência, quedas graves, depressão e demência devido ao isolamento social, o que reforça a necessidade de terapias modificadoras da doença. Além do ER-100, a Life Bio está desenvolvendo aplicações de sua plataforma de restauração epigenética para múltiplas indicações em diversos órgãos. — O objetivo dos pesquisadores é bem mais ambicioso. Não é simplesmente uma terapia gênica para glaucoma. Se funcionar aqui, a expectativa é que funcione para outros nervos e até para o sistema nervoso central — diz o geneticista Salmo Raskin, diretor científico da Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica. A grande preocupação da comunidade científica é que esse tipo de terapia cause mutações no organismo que podem levar ao desenvolvimento de tumores. A escolha por uma doença que afeta o olho ajudaria a reduzir esse tipo de dano, dado que, caso isso ocorra, não teria repercussão no organismo como um todo. — Com esse experimento, eles buscam reprogramar as marcas epigenéticas que são associadas ao envelhecimento, sem alterar o DNA da célula — explica Raskin. Como funciona a terapia O ER-100 funciona injetando um vírus – que não possui a capacidade de causar doenças infecciosas – no corpo, de acordo com informações do site especializado Sciencealert. Este vírus é responsável por transmitir instruções genéticas para as células ganglionares da retina. Essas instruções produzem três proteínas que ajudam a restaurar as células a um estado mais jovem e funcional. Os genes são controlados por um interruptor genético que os ativa somente quando os participantes tomam um antibiótico específico. Se um participante interromper o uso do antibiótico, os genes são desativados, o que permite certo nível de controle. "O ER-100 não altera os genes existentes do participante", afirma o ensaio clínico. O primeiro estudo em humanos com o ER-100 começará com o tratamento de 12 participantes, um de cada vez, com um tipo específico de glaucoma chamado glaucoma de ângulo aberto (GAA). Em seguida, os pesquisadores incluirão até 6 participantes adicionais com danos no nervo óptico, chamados de neuropatia óptica isquêmica anterior não arterítica (NOIAA). A equipe de Sinclair Sinclair vêm trabalhando com o ER-100 há vários anos. Um estudo em camundongos com nervos ópticos danificados, publicado em 2020, mostrou o ER-100 promoveu a regeneração neuronal e reverteu a perda de visão em camundongos idosos e camundongos com glaucoma. Pesquisas iniciais em primatas não humanos sugerem que o ER-100 tem potencial para restaurar a função de células danificadas. No entanto, a alteração da expressão gênica acarreta perigos conhecidos e desconhecidos, como a transformação de algumas células em cancerosas.