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mayo

12:39Los f�rmacos del futuro ya no se formulan exclusivamente en el laboratorio, pues la qu�mica ya no representa la �nica soluci�n para corregir los fallos del sistema. Como afirma el investigador Rafael Correa Rocha, "nos encontramos ante la cuarta gran revoluci�n en la historia de la medicina: un cambio de paradigma total en el que se pasa de la s�ntesis de mol�culas artificiales al uso de c�lulas de los propios pacientes para corregir genes defectuosos".Esta investigaci�n se realiza "a pie de cama", lo que estrecha la dependencia entre laboratorios, hospitales y pacientes, ya que el desarrollo del f�rmaco depende directamente de la realidad cl�nica del enfermo. Correa Rocha fund� en 2014 el Laboratorio de Inmunorregulaci�n dentro del Instituto de Investigaci�n Sanitaria Gregorio Mara��n, dedicando a�os a extraer de un �rgano aparentemente inservible la llave para alterar el sistema inmunol�gico.Esa llave se encuentra en el timo, una gl�ndula situada entre el coraz�n y el estern�n que produce los linfocitos T, siendo la fuente principal de las c�lulas T reguladoras (Treg), fundamentales para modular respuestas en enfermedades autoinmunes, inflamatorias y en el rechazo de trasplantes.La eficacia de esta terapia ya se ha demostrado en diez casos cl�nicos en el Gregorio Mara��n con ni�os trasplantados de coraz�n, contando con el aval cient�fico del Premio Nobel de Medicina en 2025otorgado a los descubridores de estas c�lulas.Los �ltimos resultados en el campo pedi�trico se han presentado en el �ltimo Congreso de la Sociedad Espa�ola de Trasplante (SET). Aqu�, el equipo de Rocha ha podido mostrar c�mo los ni�os tratados mantienen en la fase m�s cr�tica un mejor equilibrio inmunol�gico y capacidad tolerog�nica, incluso dos a�os despu�s de la intervenci�n.Del quir�fano pedi�trico al congelador del hospitalEste avance da el salto al sector empresarial con Thytech, una spin-off biotecnol�gica dirigida por Correa Rocha junto a Marisa Berenguer como socia estrat�gica, desde Farmalider, donde es CEO. La colaboraci�n p�blico-privada es el pilar central de este modelo, puesto que un centro p�blico o un laboratorio acad�mico es financieramente incapaz de costear por s� solo los ensayos cl�nicos y los procesos de manufactura bajo los est�ndares de seguridad que requiere un f�rmaco para llegar al mercado.Berenguer destaca que la industria privada aporta "la capacidad de escalabilidad y el acompa�amiento estrat�gico necesario para que la innovaci�n nacida en hospitales p�blicos no se quede en un desarrollo puntual, sino que alcance una aplicaci�n universal". El car�cter rompedor de Thytech reside en usar un tejido que suele desecharse en cirug�as card�acas pedi�tricas, aprovechando que el timo de los menores de dos a�os es una f�brica de c�lulas reguladoras con una capacidad "inmensamente superior a la de la sangre de un adulto", apunta Correa Rocha. Mientras que en un adulto las c�lulas est�n envejecidas o pueden ser deficientes debido a la propia enfermedad, "las del timo pedi�trico poseen una calidad enorme por ser reci�n fabricadas".A diferencia de las terapias CAR-T, que fortalecen el sistema inmune para combatir tumores, la plataforma thyTregs de ThyTech restaura la tolerancia inmunol�gica donde el cuerpo se ataca a s� mismo. Con un solo timo pedi�trico, la compa��a puede generar hasta 100 unidades de tratamiento para adultos, lo que permite pasar de un modelo aut�logo a uno alog�nico.Esta transformaci�n es clave desde el punto de vista econ�mico y log�stico: mientras que las terapias actuales tienen un coste de manufactura alt�simo al ser personalizadas para un solo individuo, el modelo de Thytech permite tener dosis listas en un congelador de cualquier hospital, simplificando su administraci�n y convirti�ndola en una opci�n mucho m�s asequible y universal.Escalabilidad financiera para universalizar la terapiaPara expandir estos resultados, Thytech ha recibido financiaci�n de la Agencia Estatal de Investigaci�n a trav�s del "Programa de colaboraci�n p�blico-privada", destinado a profesionalizar la manufactura industrial y explorar nuevas indicaciones m�dicas. El proyecto aborda enfermedades como la enfermedad de Crohn y patolog�as inflamatorias intestinales pedi�tricas graves, que comprometen el crecimiento de los ni�os.Asimismo, se enfocar� en la diabetes tipo 1 y la esclerosis m�ltiple, patolog�as de alta incidencia que actualmente son cr�nicas pero que podr�an curarse mediante la restauraci�n de la tolerancia inmune. Estrat�gicamente, estas enfermedades de gran masa permitir�n a la empresa amortizar la costosa y compleja inversi�n que requieren las terapias avanzadas, las cuales conllevan un riesgo mucho mayor y tiempos de retorno m�s largos que la farmacolog�a qu�mica tradicional.Sostenibilidad �tica y estrategia regulatoria a dos velocidadesUn aspecto fundamental es la �tica y la sostenibilidad del modelo. En el hospital se descartan cerca de 100 timos al a�o que, mediante el consentimiento altruista de los padres, se convierten en medicina avanzada. Para evitar el lucro con tejidos humanos y asegurar que el beneficio social revierta en el sistema p�blico, se exploran modelos de incentivos donde los hospitales proveedores del tejido obtengan condiciones preferentes y precios reducidos al adquirir la terapia final para sus pacientes. Adem�s, en indicaciones de baja incidencia como el trasplante card�aco infantil, que carecen de inter�s comercial para la gran industria, Thytech planea operar bajo un modelo de exenci�n hospitalaria, donde los tratamientos se ofrecer�an pr�cticamente a precio de coste de manufactura.Finalmente, la estrategia regulatoria de la compa��a avanza a dos velocidades. Por un lado, la v�a de la exenci�n hospitalaria basada en ensayos de fase II permitir�a que el tratamiento est� disponible en centros espec�ficos en apenas cuatro a�os, "generando datos cl�nicos de eficacia de forma inmediata", relata Correa Rocha.Por otro lado, el desarrollo industrial del producto alog�nico seguir� la v�a completa de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) con ensayos de fase II y III para una comercializaci�n global. En conjunto, Berenguer cierra con la idea de que "ThyTech representa una visi�n donde la transferencia de valor entre la academia y la empresa, protegida por una s�lida propiedad intelectual con patentes en Europa, EEUU y Australia, permite que la ciencia de frontera se transforme en una realidad cl�nica sostenible y accesible para miles de personas".