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Dopo decenni di ricerche, una prima terapia per rallentare l’avanzamento della malattia di Huntington ha dato risultati positivi, riducendo di circa il 75 per cento il progredire dei sintomi. Il trattamento è per ora sperimentale e il risultato è stato raggiunto in un test clinico, ma non era mai successo prima che una terapia si rivelasse efficace contro una delle più complesse malattie genetiche neurodegenerative.
L’Huntington è ereditaria ed emerge di solito tra i 35 e i 44 anni, causando problemi di coordinazione dei movimenti e carenze cognitive, che peggiorano col tempo riducendo l’aspettativa di vita a 20 anni dal presentarsi dei primi sintomi.
Gli esiti del test clinico sono stati annunciati dalla società statunitense uniQure, che in questi anni ha gestito e coordinato la ricerca tra vari centri, compreso l’Huntington’s Disease Centre dello University College London, nel Regno Unito, uno dei più importanti nel settore.
La nuova terapia genica (cioè il processo con cui si usa il materiale genetico come farmaco per trattare le malattie) consiste nell’iniettare tramite un piccolo tubicino (microcatetere) dei virus resi innocui e contenenti sequenze di DNA selezionate in laboratorio. I virus si attaccano ai neuroni e diffondono al loro interno queste informazioni genetiche, ostacolando la produzione di una proteina che nelle persone predisposte alla malattia muta diventando tossica per i neuroni stessi.
