Sviluppati dei frammenti di anticorpi (chiamati 'nanocorpi') in grado di ripristinare la funzione di una proteina cruciale per i neuroni che risulta difettosa nel Parkinson.
Il risultato, che potrà aprire la strada a nuove terapie, è pubblicato sulla rivista Nature Communications da un team di ricerca internazionale coordinato dall'Università di Padova e dal Vib-Vub Center for Structural Biology di Bruxelles.
Uno dei più importanti fattori di rischio nello sviluppo della malattia di Parkinson è il malfunzionamento dell'enzima chiamato glucocerebrosidasi, responsabile della degradazione di alcune classi di lipidi negli 'inceneritori' delle cellule, i lisosomi. Mutazioni nel gene che codifica per la glucocerebrosidasi possono destabilizzare o ridurre l'attività dell'enzima, causando l'accumulo di un materiale intracellulare non digerito che determina il danneggiamento delle funzioni cellulari di base.
"Un modo per ripristinare la funzione della glucocerebrosidasi è di stabilizzarla o attivarla utilizzando i cosiddetti 'chaperoni molecolari', che sono delle molecole in grado di legarla", spiega Nicoletta Plotegher, docente del Dipartimento di Biologia dell'Università di Padova. "Tuttavia, la maggior parte degli chaperoni che esistono purtroppo legano il sito attivo dell'enzima, bloccando almeno in parte la sua attività, e questo limita enormemente la loro efficacia. Noi abbiamo sviluppato un approccio completamente nuovo per migliorare la funzione della glucocerebrosidasi, utilizzando dei 'nanobodies', che sono piccoli frammenti di speciali anticorpi prodotti dai camelidi. Più precisamente, grazie a un finanziamento della Fondazione Michael J. Fox, abbiamo identificato nanobodies in grado di stabilizzare o attivare la glucocerebrosidasi legandosi a regioni dell'enzima lontane dal sito attivo".
